지난 4월 대사 이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 ‘레즈디프라(성분명 레스메티롬)’가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득함에 이어 대사 관련 약물 개발에도 관심이 높아지고 있어요.
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그중에서도 미국 제약사 길리어드 사이언스가 간 질환 치료제 기업인 시마베이 테라퓨틱스(CymaBay Therapeutics, 시마베이)를 인수하면서(2024년 1분기) 본격적인 간 질환 치료제 파이프라인을 강화하였다는 소식이 있었고, 특히 시마베이가 보유하고 있던 ‘셀라델파’의 추가 연구 결과에 모두가 기대를 걸고 있었습니다.
위 약물은 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 후보물질로써, PBC는 담즙의 폐쇄, 정체, 담관염, 간경변을 특징으로 하는 자가면역질환으로 분류됩니다. 그리고 간 내 작은 담관을 점진적으로 파괴하고, 이는 담즙의 정체, 섬유화, 궁극적으로는 간경변으로 이어질 수 있는 특성을 가지고 있습니다.
특히 주로 중년 여성에게 발생하는 희귀성 질환으로, 초기에 증상 없이 간수치 상승으로 발견되는 경우가 60%에 이른다고 보고되고 있습니다. 글로벌 원발성 담즙성 담관염(PBC) 시장은 10%의 CAGR로 성장할 것으로 예상하고 있습니다.
현재까지는 PBC를 완전히 치료할 수 있는 방법은 없고, 기존 치료법으로는 주로 질병의 진행을 늦추고 증상을 관리하는 데 중점을 두고 있어요. Ursodeoxycholic acid(UDCA)가 1차 치료제로 사용되지만(BMC Health Serv Res. 2022; 22:155), 기존 치료제의 부작용인 가려움증, 피로감 등으로 환자의 삶의 질이 크게 저하되었으며, 이를 해결할 새로운 치료법의 연구가 필요했습니다.
그러던 중, 2024.08월 첫 PBC 치료제인 셀라델파가 FDA 가속승인을 받았어요!
잠깐! FDA 가속승인이란? 1992년 처음 도입되었고, 암과 희귀질환 등 다양한 중증 질환 치료제가 필요한 생명을 위협하는 질병을 치료하는 약물의 승인 과정을 신속하게 처리하는 프로그램이에요. 이는 기존의 치료법이 충분하지 않은 상황에서 새로운 치료제가 환자들에게 빠르게 제공될 수 있도록 하는 것이 목적입니다. 하지만 가속승인을 받은 약물은 조건부 승인으로, 시판 후 확증적 임상시험을 통해 실제 임상적 이점을 입증해야 하는 숙제가 있습니다.( BMC Pulm Med. 2022; 22: 53.)
이러한 특징과 차별점들로 인해 ‘Seladelpar’는 간질환 치료 분야에서 주목받는 후보 약물이 되었습니다. 실제 임상 현장에서의 사용 경험이 축적되면, 이 약물의 진정한 가치와 위치가 더 명확해질 것으로 보입니다. 2019~2020년 잇따른 임상 실패로 인해 ‘잔인한 해’라고 불렸던 대사질환 치료제 후보물질 중에서, 새로운 접근과 끈질긴 집념으로 부활에 성공한 셀라델파의 개발 과정을 통해 first-in-class의 험난한 여정을 가늠해 봅니다.
