NASH(MASH) 치료제 탄생! : FDA승인 완료!

세계 최초 치료제 난공불락의 영역이었던 ‘대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제’가 마침내 탄생했어요.

<MASH는 기존 NASH(비알코올성지방간염)의 새로운 명칭이에요.>

미국 등 세계 주요 간질환연구협회는 지난해 '비알코올성 지방간염(nonalcoholic steatohepatitis·NASH)'의 공식 명칭은 '대사이상 관련 지방간염(metabolic dysfunction-associated steatohepatitis·MASH)'으로 바뀐다고 해요. 지난 1980년 NASH가 정의된 지 43년 만에 명칭 변경을 결의한 바 있는데요. 지방간(fatty liver)'은 '지방성간질환(steatotic liver disease·SLD)'으로, '비알코올성지방간질환(NAFLD)'은 '대사이상연관지방간질환(metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease·MASLD)'으로 각각 명칭이 변경됐어요.

NASH(MASH)가 위험한 이유

NASH(MASH)는 비알코올성 지방간 질환(NAFLD)의 진행된 형태로, 간 관련 사망의 주요 원인인데요. 시간이 지남에 따라 간 염증이 간 흉터 및 간 기능 장애로 이어질 수 있고, 고혈압 및 제2형 당뇨병과 같은 다른 합병증을 발생시킬 수 있어요. 다만 지방간이 비대상성 간경변증으로 진행된 경우에는 레즈디프라를 사용해서는 안 된다고 FDA는 밝혔어요. 레즈디프라는 또 스타틴 계열의 고지혈증 치료제와 상호작용을 일으킬 수 있기 때문에 스타틴 복용자는 의사와 상의해야 돼요. 계속된 실패로 기대감이 낮아졌지만, 비알코올성 지방간질환(NAFLD)과 비알코올성 지방간염(NASH) 신약 개발에 많은 기업들이 임상을 진행하고 있어요.

FDA 승인 받은 MASH치료제의 이름은 : 레즈디프라

마드리갈 파마슈티컬스의 레즈디프라(성분명 레스메티롬)가 미국식품의약국(FDA)은 2024년 3월 신속 승인을 받았어요!

레즈디프라는 갑상선 호르몬 수용체 베타(THR-β) 작용제로 갑상선 수용체를 활성화해 간에 축적된 지방을 줄여주는 기전을 보유한 것으로 알려져 있답니다.

레즈디프라의 성분은 ‘레스메티룸’이며 다음과 같은 구조를 가지고 있어요.

NASH(MASH) 치료제를 주목해야 하는 이유

시장조사 기관 글로벌 데이터에 따르면 글로벌 MASH 치료 시장은 2026년 253억 달러(33조7375억원) 규모에 이를 전망이에요. 특히 MASH 환자는 지속해서 증가하는 추세이고, 마드리갈은 오는 4월 미국 시장에서 레즈디프라를 시판할 예정이라고 해요. 회사 측은 “15년 이상 연구 끝에 얻은 결실이다. Mash 치료의 패러다임을 바꿀 수 있다” 며 레즈디프라가 블록버스터로 성장할 가능성을 자신하고 있어요. 2028년경 최고 22억 달러 이상의 매출을 올릴것으로 전망하고 이약물의 순가치를 60억 달러로 분석하기도 했답니다. 실제로 건강보험심사평가원은 2021년 기준 국내에만 40만5950명의 MASH 환자가 집계돼 5년 사이 40% 이상 증가했대요. 현재 전 세계 MASH 환자 수는 약 4억4000만명 이상으로 추산되고 있고, 최대 33조원의 새로운 의약품 시장이 열린 것이죠.

NASH(MASH) 치료제 개발 현황

현재 레즈디프라는 효과를 확인하기 위한 54개월간의 임상시험이 진행 중이며, FDA는 임상시험 1년 후에 나온 1차 중간평가 결과를 근거로 레즈디프라를 가속(신속) 승인했어요. 다만 이번 승인은 확증 임상 연구에서 임상적 이점이 검증되느냐에 따라 정식 승인 여부가 결정돼요. 하단 표는 국내 및 국외 NASH(MASH) 치료제의 개발 현황이에요.